EL CSIC PARTICIPA EN EL DESCUBRIMIENTO DE UNA MOLÉCULA PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MIOTÓNICA
Investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) han colaborado en el descubrimiento de una molécula activa para el tratamiento de la distrofia miotónica en dos modelos animales: Drosophila melanogaster y ratón. La distrofia miotónica es una enfermedad hereditaria que provoca problemas neuromusculares degenerativos como debilidad muscular, problemas en la relajación de contracciones musculares voluntarias y arritmias cardíacas, entre otros síntomas. Los resultados se publican en el próximo número de la revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).
La distrofia miotónica es un tipo de enfermedad rara cuya frecuencia mundial es de un caso por cada 8.000 personas, aunque constituye el tipo de distrofia muscular más común en adultos. El origen de la enfermedad se encuentra en un tipo de mutación en el gen DMPK.
En la investigación, liderada por el profesor de Genética en la Facultad de Ciencias Biológicas Rubén Artero, han participado científicos de una unidad asociada del CSIC y del Centro de Investigación Príncipe Felipe de Valencia, liderados por el investigador del CSIC Enrique Pérez Payá.
La molécula descubierta, denominada abp1, actúa de un modo novedoso porque es la primera molécula conocida que es capaz de unirse al gen mutado y bloquear la formación de una estructura que impide su correcta expresión, señala Artero.
El descubrimiento de abp1 añade una nueva molécula al arsenal de aproximaciones terapéuticas que se están ensayando en animales de experimentación. Aunque es un avance importante, el desarrollo de abp1 hasta un potencial tratamiento clínico requerirá años de trabajo. Además, la molécula tiene que seguir mostrando baja toxicidad y buena eficacia en nuevos y más exigentes ensayos biológicos, destaca el investigador Pérez Payá.
Esta investigación ha sido financiada con fondos de la Muscular Dystrophy Association de EEUU, por el Ministerio de Ciencia e Innovación y la Generalidad Valenciana. Los resultados de la investigación se han patentado y la licencia de la patente se ha concedido a la empresa Valentia Biopharma, del Parc Tecnològic de la Universitat de València.
Últimas publicaciones
Un ensayo denominado FAIR-Trial y realizado en tres hospitales de Pakistán concluye que la administración de hierro intravenoso aumenta la concentración de hemoglobina antes del parto. La investigiación se ha realizado con la participación de 600 mujeres embarazadas con deficiencia de hierro no anémica. Los resultados se han publicado en The Lancet Haematology.
Sigue leyendo
Un equipo de investigación del Instituto de Agricultura Sostenible de Córdoba ha validado un sistema para estudiar semillas enteras en segundos, sin productos químicos y con similar fiabilidad que las técnicas tradicionales. El avance acorta el proceso de selección necesario para obtener variedades con mayor contenido en compuestos saludables.
Sigue leyendo
Un equipo de investigación del Instituto de Biomedicina de Sevilla (IBiS) y de la Universidad de Sevilla ha demostrado que el fármaco Ibudilast protege frente a la pérdida de neuronas dopaminérgicas en un modelo murino de la enfermedad de Parkinson. El estudio, publicado en la revista 'Journal of Neurochemistry', abre nuevas vías para el desarrollo de terapias modificadoras de esta patología neurodegenerativa.
