EL MEDICAMENTO HUÉRFANO DEL CSIC, A UN PASO DEL ENSAYO CLÍNICO
Fuente:Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC)
El raloxifeno, un fármaco contra la osteoporosis, también es efectivo contra una enfermedad rara. La telangiectasia hemorrágica hereditaria afecta a uno de cada 8.000 habitantes en el mundo.
Ayer se celebró el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Estas dolencias se caracterizan por tener una incidencia muy baja, inferior a cinco afectados por cada 10.000 personas. Debido a ello, el desarrollo de fármacos que alivien estas afecciones se dificultan a causa de la falta de incentivos económicos para empresas y centros de investigación. No obstante, el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) avanza en su empeño de aliviar la telangiesctasia hemorrágica hereditaria (HHT).
El CSIC, junto al Instituto de Formación e Investigación Marqués de Valdecilla y la farmacéutica Lilly, están desarrollando el plan para someter el fármaco, raloxifeno, al proceso de ensayo clínico. Para que este medicamento pueda llegar a la sociedad, debe ser previamente sometido al proceso en el que se evalúen sus efectos sobre los pacientes. Los centros responsables de su desarrollo están actualmente inmersos en la propuesta del ensayo clínico, que está siendo asesorada por la Agencia Europea del Medicamento.
La participación del CSIC en el desarrollo de este fármaco supone la primera inclusión de institutos públicos españoles en la designación de un fármaco huérfano. Para poder poner en marcha este ensayo clínico y contar con el máximo de apoyos posible, se está en pleno proceso de presentación de la propuesta de proyecto de ensayo clínico para el Programa Intramuros CAIBER 2010, de la Plataforma Española de Ensayos Clínicos, dependiente del Instituto de Salud Carlos III. El proyecto ha sido admitido a trámite para la siguiente fase de evaluación científica, que tendrá lugar a partir del 9 de marzo.
El raloxifeno es un fármaco contra la osteoporosis asociada a la menopausia. No obstante, su composición ha demostrado ser efectiva para combatir la HHT. Tanto en Europa como en Estados Unidos, el medicamento ha recibido la designación de huérfano para la HHT. Esta catalogación concede una serie de beneficios para el diagnóstico, la prevención o el tratamiento de una enfermedad rara.
Además, los investigadores están trabajando en la puesta a punto de un nuevo método para el diagnóstico de esta enfermedad. Este método, patentado por el CSIC y el Ciberer, permite diagnosticar la HHT y diferenciar los distintos subtipos de la enfermedad, de forma fiable, rápida y económica, sin la necesidad del coste y del tiempo que implican las técnicas actualmente utilizadas. El siguiente paso es encontrar empresas de diagnóstico interesadas en su comercialización.
La HHT es una enfermedad rara que, según los cálculos, afecta a unos 8.000 españoles. Esta dolencia se caracteriza por fuertes hemorragias nasales que aumentan con la edad. Sus síntomas reducen sensiblemente la calidad de vida ya que están asociados a la anemia y a la necesidad de transfusiones sanguíneas, sobre todo a partir de los 40 años, y puede llegar a ser mortal.
Más información:
Csic Comunicación
Tel.: 91 568 14 72/7
Email: g.prensa@csic.es
www.csic.eswww.csic.es
Últimas publicaciones
Un equipo de investigación de la Universidad de Cádiz ha desarrollado un dispositivo electroquímico que identifica la presencia o ausencia de dopamina y serotonina, dos sustancias químicas clave en el diagnóstico de enfermedades como Alzhéimer, Parkinson y determinados tipos de cáncer. Su fabricación consume menos energía que una bombilla led y su funcionamiento es similar al de un glucómetro, registrando los niveles a modo informativo que, posteriormente, tiene que supervisar un profesional.
Sigue leyendo
Un procedimiento ideado por investigadores de la Universidad de Sevilla (US) y la Politécnica de Madrid (UPM) propone la plantación de tomates bajo paneles solares, aprovechando los beneficios para la planta que produce la sombra de la instalación fotovoltaica. Se trata de una innovadora combinación que busca reducir la demanda evaporativa, permitiendo un uso más eficiente del suelo y el agua.
Sigue leyendo
Investigadoras de la Universidad de Sevilla han analizado el efecto de esta sustancia sobre células articulares sometidas a un estímulo inflamatorio en un ensayo in vitro. Además de disminuir esa reacción, comprueban que puede influir en los mecanismos que regulan la actividad de ciertos genes. La propuesta podría emplearse como estrategia nutricional de apoyo para mejorar la calidad de vida en patologías inflamatorias crónicas.
Sigue leyendo
