El proyecto EUROFANCOLEN para pacientes con anemia de Fanconi inicia su andadura

Un nuevo proyecto financiado por el VII Programa Marco de la Unión Europea para el tratamiento del problema hematológico de pacientes con anemia de Fanconi a través de la corrección del defecto genético en las células madre de la médula ósea de estos pacientes ha iniciado su andadura. El proyecto se ha podido poner en marcha gracias al esfuerzo dedicado durante más de diez años de investigación preclínica y clínica.

Para la realización de este proyecto se ha establecido un Consorcio Europeo (Eurofancolen) entre científicos expertos en la investigación y tratamiento de la anemia de Fanconi y  en la terapia génica de otras enfermedades. En los ensayos clínicos a desarrollar se utilizarán nuevos fármacos para facilitar la colecta de un elevado número de células madre hematopoyéticas (las encargadas de la formación de las células de la sangre) de los pacientes.

En una segunda fase, estas células serán expuestas a vectores lentivirales, virus modificados que portarán el gen terapéutico denominado FANCA para facilitar la corrección del defecto genético de estas células madre de por vida. Esta estrategia terapéutica ha sido ya empleada con éxito por investigadores de este consorcio en pacientes con inmunodeficiencias congénitas o β-talasemia. Debido a que los nuevos vectores de transferencia génica, de la familia de los lentivirus, están mostrando mayor seguridad y eficacia que los vectores utilizados anteriormente, la mayor parte de los ensayos clínicos de terapia génica que se están poniendo en marcha en la actualidad utilizan esta nueva familia de vectores.

El establecimiento del Consorcio Europeo EUROFANCOLEN viene precedido por una iniciativa Española subvencionada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, para el tratamiento de la anemia de Fanconi por terapia génica.

EUROFANCOLEN está coordinado por el Dr Juan A. Bueren, del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER), y en él participan los siguientes equipos de investigadores básicos y clínicos:

Dr Juan A. Bueren. CIEMAT/CIBERER (Es).

Dra. Marina Cavazzana-Calvo. Necker Hospital (Fr).

Dr. Adrian Thrasher. University College London Institute of Child Health and Great Ormond Street Hospital NHS Trust (UK).

Dr. Julián Sevilla. Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Es).

Dra. Cristina Día de Heredia. Hospital Vall d’Hebrón (Es).

Dra. Anne Galy. GENETHON (Fr).