El proyecto EUROFANCOLEN para pacientes con anemia de Fanconi inicia su andadura
Fuente: CIEMAT.
Un nuevo proyecto financiado por el VII Programa Marco de la Unión Europea para el tratamiento del problema hematológico de pacientes con anemia de Fanconi a través de la corrección del defecto genético en las células madre de la médula ósea de estos pacientes ha iniciado su andadura. El proyecto se ha podido poner en marcha gracias al esfuerzo dedicado durante más de diez años de investigación preclínica y clínica.
Para la realización de este proyecto se ha establecido un Consorcio Europeo (Eurofancolen) entre científicos expertos en la investigación y tratamiento de la anemia de Fanconi y en la terapia génica de otras enfermedades. En los ensayos clínicos a desarrollar se utilizarán nuevos fármacos para facilitar la colecta de un elevado número de células madre hematopoyéticas (las encargadas de la formación de las células de la sangre) de los pacientes.
En una segunda fase, estas células serán expuestas a vectores lentivirales, virus modificados que portarán el gen terapéutico denominado FANCA para facilitar la corrección del defecto genético de estas células madre de por vida. Esta estrategia terapéutica ha sido ya empleada con éxito por investigadores de este consorcio en pacientes con inmunodeficiencias congénitas o β-talasemia. Debido a que los nuevos vectores de transferencia génica, de la familia de los lentivirus, están mostrando mayor seguridad y eficacia que los vectores utilizados anteriormente, la mayor parte de los ensayos clínicos de terapia génica que se están poniendo en marcha en la actualidad utilizan esta nueva familia de vectores.
El establecimiento del Consorcio Europeo EUROFANCOLEN viene precedido por una iniciativa Española subvencionada por el Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, para el tratamiento de la anemia de Fanconi por terapia génica.
EUROFANCOLEN está coordinado por el Dr Juan A. Bueren, del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER), y en él participan los siguientes equipos de investigadores básicos y clínicos:
Dr Juan A. Bueren. CIEMAT/CIBERER (Es).
Dra. Marina Cavazzana-Calvo. Necker Hospital (Fr).
Dr. Adrian Thrasher. University College London Institute of Child Health and Great Ormond Street Hospital NHS Trust (UK).
Dr. Julián Sevilla. Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (Es).
Dra. Cristina Día de Heredia. Hospital Vall d’Hebrón (Es).
Dra. Anne Galy. GENETHON (Fr).
Últimas publicaciones
Un equipo de investigación del Instituto de Agricultura Sostenible de Córdoba ha validado un sistema para estudiar semillas enteras en segundos, sin productos químicos y con similar fiabilidad que las técnicas tradicionales. El avance acorta el proceso de selección necesario para obtener variedades con mayor contenido en compuestos saludables.
Sigue leyendo
La investigación internacional, con participación de la Universidad de Almería, demuestra que la fijación biológica de nitrógeno en bosques y praderas es mucho menor de lo que se creía, limitando drásticamente el efecto ‘fertilizante’ del CO2 atmosférico, es decir, la capacidad de las plantas para absorber dióxido de carbono.
Sigue leyendo
La investigación transformará residuos de origen animal en quitosano, para el desarrollo de productos cosméticos y funcionales orientados al bienestar de la mujer en etapas como la menopausia. La investigación combina tecnologías avanzadas de formulación con un enfoque multidisciplinar que integra conocimientos en química, ingeniería, ciencia de los alimentos y ciencia de materiales. El objetivo final es desarrollar formulaciones innovadoras con potencial de transferencia a la industria cosmética y alimentaria.
Sigue leyendo
